På jakt efter nya blodfettssänkande läkemedel

Så, då var det dags för forskningsbloggen att handla om det läkemedelsprojekt som jag är involverad i. I mitt förra inlägg skrev jag om LDL-kolesterol som är en betydande riskfaktor för hjärt-kärlsjukdom. Förhöjda LDL-kolesterolnivåer i blodet kan effektivt behandlas med statiner vilket leder till en riskreduktion motsvarande ca 30 % under förutsättning att man når behandlingsmålen. Även om detta i reella tal betyder oerhört mycket i form av minskat patientlidande och minskade samhällskostnader så kvarstår en betydande risk att drabbas. Hjärt-kärlsjukdom är vår vanligaste och mest resurskrävande sjukdom så en ytterligare riskreduktion, om än liten, skulle betyda oerhört mycket i alla avseenden. En del av den kvarstående risken härrörs till störningar av andra blodfetter än LDL-kolesterol – dessa utgörs av höga triglycerider och lågt HDL-kolesterol. Andra modifierbara riskfaktorer består t.ex. av rökning, diabetes, högt blodtryck och övervikt.

När det gäller blodfetterna så kan alltså LDL-kolesterolet behandlas effektivt medan motsvarande effektiva läkemedel för höga triglycerider och lågt HDL-kolesterol saknas. De alternativ som finns är förknippade med biverkningsproblem och svag effekt på sjukdomsutveckling.

Vår forskargrupp har 40-års erfarenhet från forskning kring blodfetter men framförallt av blodfetternas spjälkning och transport. Mycket forskningskraft har ägnats enzymet lipoproteinlipas som är helt centralt i blodfetternas metabolism. Det är involverat i  triglyceridernas spjälkning och hur nybildningen av HDL vilket gör lipoproteinlipas till ett tänktbart mål för farmakologisk påverkan. Detta stödjs av populationsstudier där förändringar i genen som kodar för lipoproteinlipas är starkt kopplade till hjärt-kärlsjukdom. Hos högriskpatienter är enzymaktiviteten ofta låg och genetiskt förhöjd aktivitet skyddar olika djurmodeller från sjukdom. Det finns alltså bevis i flera led att lipoproteinlipas kan spela en avgörande roll för sjukdomsutvecklingen.

Baserat på bl.a. ovanstående och det faktum att vi har en unik kunskap och erfarenhet av att jobba med lipoproteinlipas så bestämde vi oss för att försöka identifiera läkemedelslika substanser som kunde påverka lipoproteinlipasaktiviteten positivt. För att göra en lång historia bloggkort – det lyckades! Låt mig understryka, vi har på inga sätt ett färdigt läkemedel utan kandidater som efter ytterligare utveckling skulle kunna bli ett läkemedel. Än så länge har vi bevisat att vi kan sänka blodfetterna kraftigt, i prediktiva djurmodeller.

Vi har en lång väg att vandra och man skall vara medveten och ödmjuk inför det faktum att de flesta läkemedelsprojekt misslyckas. Tanken att lyckas är dock kittlande och chansen att göra det finns ju där. Det sätter onekligen en extra krydda på forskningstillvaron.

Förutom att utvecklingsarbetet är tidskrävande så är det dyrt också. Vi jobbar just nu med att försöka trygga den framtida finansieringen av projektet med riskkapital eller genom samarbete med läkemedelsindustrin. Förhoppningsvis når vi dithän under 2013. Håll tummarna!

0 Kommentarer

Lämna en kommentar

Lämna ett svar

E-postadressen publiceras inte. Obligatoriska fält är märkta *